中國日報11月7日電 （記者 李靜） 2025年11月6日，第八屆中國國際進口博覽會期間，由蔻德罕見病中心與靈北共同發起的“構建DEE健康新生態：聚焦發育性癲癇性腦病的科學突破與全方位支持”圓桌論壇成功舉辦。論壇匯聚了來自醫療界、產業及患者組織的多方代表，共同探討發育性癲癇性腦（DEE）這一難治性神經罕見病的臨床挑戰、創新藥物進展、政策支持與患者關懷體系構建等關鍵議題。

丹麥駐滬總領館領事、丹麥創新中心主任石安勝，國家兒童醫學中心主任、復旦大學附屬兒科醫院院長王藝教授，國家兒童醫學中心、復旦大學附屬兒科醫院神經科郁莉斐教授，蔻德罕見病中心創始人及主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人兼秘書長黃如方，靈北中國總經理張一帆作為論壇分享嘉賓。與會各方達成一項核心共識：破解DEE的困境，需要“好藥”去攻克疾病，需要“好政策”去鋪就道路，更需要一個“好的支持生態”去守護患者全生命周期。

DEE是一組神經發育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發作和發育停滯或倒退為特征，是一組具異質性的嚴重癲癇綜合征。據統計，發育性癲癇性腦病的總體發病率已超過1/2000例活產兒，病死率為17%~50%，即便患兒有幸存活，往往也會遺留嚴重的神經系統殘疾。

復旦大學附屬兒科醫院神經科郁莉斐教授指出，當前DEE的治療仍以傳統抗癲癇藥物為主，療效不理想且長期耐受性較差，臨床迫切需要一款安全有效的治療藥物。

靈北中國總經理張一帆表示，該公司bexicaserin獲得突破性治療藥物認定對靈北來說意義重大，突破性治療藥物認定為bexicaserin提供了與監管機構早期溝通的契機，有望顯著加快其研發與引入進程，使靈北距離為中國DEE患者提供創新療法的目標更近一步。

蔻德罕見病中心創始人及主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人兼秘書長黃如方指出，罕見病不僅僅是醫學問題，對包括DEE在內的兒童罕見病患者的支持是一個社會化的系統工程。需要政府的頂層設計，醫院的診療能力，企業的創新藥物，以及患者組織的社群支持，多方協同，缺一不可。也希望社會各界給予這個群體更多實質性的關注和支持。

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